打一针就要2500万元?!全球“天价药”纪录再被刷新...
世界上最贵的药物
能有多贵?
恐怕已经超出了
网友们的认知范围
随着美国食品和药物管理局(FDA)
签发一纸批文
全球最贵药物的纪录
又一次被打破
最新的价码已经达到
👇👇👇
一剂350万美元
(约合人民币2500万元)
而据21世纪经济报道,FDA宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批,定价为350万美元,刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。
全球最贵药物
据美国商业内幕网报道,美国食品和药物管理局22日宣布批准这种名为hemgenix的基因疗法药物,用于治疗b型血友病。b型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子ix,造成凝血功能障碍。
美国食品和药物管理局提供的数据显示
平均每4万人中有1人患b型血友病,患者多为男性。
所有血友病病例中,大约15%属于b型血友病。
新药hemgenix在临床试验中,使流血事件在一年间比预期减少54%;使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。
与目前百健、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比,澳大利亚这款新药为患者提供了一种长期的解决方案,但定价一直是新药物的重要问题。澳大利亚制药公司已明确其收费为350万美元,与之前分析人士预估的价格相比几乎翻倍。
对此,生物科技行业人士表示,虽然定价要比预期高一些,但该新药仍有可能取得成功。
生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者,他认为hemgenix能够成功,因为现有b型血友病治疗药物均价格昂贵,该病患者“一直生活在对出血的恐惧中”。
(2021年8月23日在美国马里兰州拍摄的美国食品和药物管理局大楼。图片来源:新华社)
全球最贵药半年易主三次
据21世纪经济报道,今年以前,诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价被称为“全球最贵药物”。
(网络配图)
而在过去不到半年的时间里
全球最贵药物
已经在基因疗法领域内
转手三次
👇👇👇
2022年8月,美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo,定价280万美元;9月,其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona,定价300万美元。11月,Hemgenix再次刷新纪录。
据悉,杰特贝林公司曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益,将由其负责该产品的商业化。unique有资格获得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。
有统计发现,从2011年到2020年,罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说,从1期临床试验到美国FDA批准上市,能突破重围的罕见病药并不多。所以,一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入,还要随时面临失败的风险。
另一方面,虽然罕见病患者占总人口的比例很小,但种类却不一。对于不同的罕见病,可能要研发出不同的罕见病药,然而消费群体非常少。对于药企来说,为了保证效益,只能提高药价。
-END-
本文编辑|小门耳
消息来源|本台《上海早晨》栏目、新华社、21世纪经济报道、每日经济新闻
点分享